由生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)組織（BIO）舉辦的BIO國(guó)際大會(huì)是生物技術(shù)界最大的全球事件，是探尋合作機(jī)會(huì)、討論工業(yè)界發(fā)展趨勢(shì)、投資和產(chǎn)業(yè)政策的關(guān)鍵論壇。在2011年BIO國(guó)際大會(huì)于日前在美國(guó)華盛頓召開(kāi)前夕，美國(guó)戴維·格拉斯通研究所所長(zhǎng)桑德斯·威廉和加州大學(xué)舊金山分校校長(zhǎng)蘇姍·戴斯蒙德－赫爾曼，在最近出版的《科學(xué)》雜志上發(fā)表聯(lián)合署名社論，呼吁改進(jìn)生物醫(yī)學(xué)界現(xiàn)狀，促進(jìn)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的發(fā)展。
他們?cè)谏缯撝兄赋?，持續(xù)不斷的疾病對(duì)新治療方法的需求日益增加，2011年度BIO全球大會(huì)的召開(kāi)恰逢其時(shí)。在美國(guó)，心臟疾病所導(dǎo)致的死亡占總死亡人數(shù)的34%；在65歲的人群中，每8個(gè)人中就有1人罹患阿爾茨海默氏癥，而在85歲的人群中，這個(gè)比例是50%。患者們迫切需要新的治療方法，但在２０１０年，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）只批準(zhǔn)了２１個(gè)新藥，相比較而言，２０世紀(jì)９０年代，F(xiàn)DA每年批準(zhǔn)的新藥數(shù)超過(guò)４０個(gè)。他們認(rèn)為，改變現(xiàn)狀需要建立創(chuàng)新型合作關(guān)系和管理規(guī)定，加速實(shí)驗(yàn)室成果轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用的步伐。
轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)也稱為轉(zhuǎn)化研究，是指將生物醫(yī)學(xué)的基礎(chǔ)研究成果轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用中的藥物、器械或方法的過(guò)程。但是在這個(gè)過(guò)程中，許多有潛力的新藥會(huì)夭折，因此這個(gè)過(guò)程也被稱為“死亡之谷”。威廉和赫爾曼強(qiáng)調(diào)，對(duì)新藥批準(zhǔn)過(guò)程變慢有許多解釋，比如慢性疾病的復(fù)雜性和管理者對(duì)風(fēng)險(xiǎn)的規(guī)避，“然而，即使那些對(duì)生物技術(shù)和制藥公司價(jià)格和市場(chǎng)行為進(jìn)行嚴(yán)厲批評(píng)的人，也應(yīng)當(dāng)承認(rèn)FDA的政策和工業(yè)的研究開(kāi)發(fā)活動(dòng)在這個(gè)全球化時(shí)代的重要性”。
他們指出，盡管將實(shí)驗(yàn)室發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為疾病治療方法的實(shí)踐一直面臨挑戰(zhàn)，但最近這種難度加大了，充滿希望的新藥開(kāi)發(fā)項(xiàng)目總會(huì)遭遇聲名狼藉的“死亡之谷”，市場(chǎng)力量將資金投向風(fēng)險(xiǎn)更小的領(lǐng)域，加大了實(shí)驗(yàn)室發(fā)現(xiàn)與臨床應(yīng)用之間的鴻溝。
“長(zhǎng)期以來(lái)，學(xué)術(shù)界實(shí)驗(yàn)室的理想定位是解開(kāi)疾病之謎。今天，我們需要建立能超越非營(yíng)利研究機(jī)構(gòu)傳統(tǒng)技術(shù)轉(zhuǎn)移功能的創(chuàng)新項(xiàng)目，促進(jìn)在學(xué)術(shù)界與工業(yè)界間富有成效的藥物開(kāi)發(fā)伙伴關(guān)系，也需要有調(diào)控科學(xué)和藥物經(jīng)濟(jì)的新學(xué)術(shù)成就制度?！彼麄兞信e了美國(guó)加州定量生物醫(yī)藥研究院QB3的例子，QB3由加州大學(xué)舊金山分校、伯克利分校和圣克魯斯分校的140個(gè)頂尖實(shí)驗(yàn)室組成，研究人員間結(jié)成聯(lián)盟，以期促進(jìn)創(chuàng)新和發(fā)現(xiàn)、加速發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為生產(chǎn)的過(guò)程，滿足社會(huì)迫切的需求。這種聯(lián)盟已成功地將服務(wù)和資助創(chuàng)業(yè)型科學(xué)家的創(chuàng)新工具、啟動(dòng)孵化器和核心實(shí)驗(yàn)室設(shè)施引入學(xué)術(shù)界，創(chuàng)建了新的公司和伙伴關(guān)系，比如加州大學(xué)舊金山分校與輝瑞制藥通過(guò)創(chuàng)建治療創(chuàng)新中心，打破了學(xué)術(shù)界與工業(yè)界之間的傳統(tǒng)障礙，加速了發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為應(yīng)用的過(guò)程。
“美國(guó)和世界各地也正在出現(xiàn)令人激動(dòng)的新型伙伴關(guān)系，包括加州吉利德科學(xué)公司與耶魯醫(yī)學(xué)院合作開(kāi)展癌癥治療的研究，霍夫曼·羅氏有限公司與瑞士三家學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)聯(lián)合從事轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究。”
他們建議，今天的生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域需要?jiǎng)?chuàng)建性思考如何分享和利用知識(shí)財(cái)富。工業(yè)界和學(xué)術(shù)界合作關(guān)系中的保密規(guī)定需要被重新修訂，使之既能通過(guò)嚴(yán)格界定合作范圍以合理保護(hù)商業(yè)利益，同時(shí)又給學(xué)術(shù)界研究人員足夠空間，以開(kāi)放交流和發(fā)表知識(shí)成果。民意代表應(yīng)通過(guò)敦促美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）增加研究預(yù)算以加速學(xué)術(shù)界的發(fā)現(xiàn)進(jìn)程，F(xiàn)DA則需要采取新政策，既反映社會(huì)對(duì)新醫(yī)學(xué)的巨大需求，也反映風(fēng)險(xiǎn)持續(xù)存在的現(xiàn)實(shí)，而不僅僅是“是與否”的問(wèn)題。
他們最后指出，改革正在進(jìn)行之中，NIH與FDA建立了聯(lián)合領(lǐng)導(dǎo)委員會(huì)，國(guó)家癌癥研究所成立了臨床試驗(yàn)和轉(zhuǎn)化研究顧問(wèn)委員會(huì)，讓學(xué)術(shù)界、工業(yè)界和政府部門(mén)的決策者共同解決當(dāng)前需求?！巴ㄟ^(guò)這些獨(dú)創(chuàng)性的合作，加速發(fā)現(xiàn)向應(yīng)用的轉(zhuǎn)化，我們一定會(huì)擁有更新、更好的治療方法，滿足患者的迫切需求，但這需要我們每個(gè)人都必須參與其中?！?/p>
這兩位科學(xué)家均有深厚的學(xué)術(shù)背景和豐富的工作經(jīng)驗(yàn)?，F(xiàn)年６３歲的威廉是美國(guó)科學(xué)院院士、美國(guó)大學(xué)心臟病學(xué)家聯(lián)盟主席，畢業(yè)于普林斯頓大學(xué)，１９７４年在杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)院獲醫(yī)學(xué)博士學(xué)位，曾做過(guò)杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授、院長(zhǎng)，２００７年被任命為杜克大學(xué)主管學(xué)術(shù)高級(jí)副校長(zhǎng)，２０１０年３月出任戴維·格拉斯通研究所所長(zhǎng)；戴維·格拉斯通研究所是一家獨(dú)立、非營(yíng)利的生物醫(yī)學(xué)研究機(jī)構(gòu)，隸屬于加州大學(xué)舊金山分?！，F(xiàn)年５３歲的赫爾曼是腫瘤學(xué)專家和生物技術(shù)領(lǐng)袖，擁有醫(yī)學(xué)博士學(xué)位和公共衛(wèi)生學(xué)碩士學(xué)位，在２００９年８月出任加州大學(xué)舊金山分校校長(zhǎng)之前，曾在基因技術(shù)（Genentech）公司工作１４年，先后出任過(guò)公司產(chǎn)品開(kāi)發(fā)部副部長(zhǎng)、部長(zhǎng)，負(fù)責(zé)公司的臨床前研究和臨床開(kāi)發(fā)；在她的領(lǐng)導(dǎo)下，基因技術(shù)公司的多種治療方法獲FDA批準(zhǔn)，并成為美國(guó)位列第一的抗癌藥物生產(chǎn)商；２００９年，《財(cái)富》雜志將她評(píng)選為世界７大最強(qiáng)創(chuàng)新者之一，稱她為癌癥患者們的英雄，２０１１年６月，普林斯頓大學(xué)授予她榮譽(yù)科學(xué)博士學(xué)位。